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Cellの９月号からジュリアが紹介。学部３年から今までで９回のゼミを担当した事になる．まだ、M1なので、修士修了時にはーーー。cystic fibrosisという遺伝性疾患がある。この原因遺伝子はCFTRであるが、多くの患者で見られる変異CFTRは小胞体に滞留したまま、分解されて行くため、細胞膜に出現し、機能を発揮する機会さえ奪われている。この変異CFTRをうまく細胞膜に輸送できれば，治療は可能と長年言われ、さまざまな検討がなされてきたが、まだまだ成功していない。今回の論文は、GASP55という分子が細胞質内に多く存在すると通常ではない細胞内輸送系 (unconventional secretory pathway) を使って、小胞体に滞留している変異CFTRを細胞膜へと輸送してくれるということを見いだした。この論文での決定的なデータはCFマウスのサバイバルがGASP55の高発現マウスとの掛け合わせで劇的に改善するというデータ。薬でどうやってGASP55の発現を増やすかが今後の課題であるが，HTSでの化合物スクリーニングで見つかってくるかも。この論文の内容は、今年、アナハイムであるアメリカCF学会で発表されるだろう。楽しみである。