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ついに、立ち上がりました。念願の患者さんたちの会です。現在、会員が60名近くになったと聞いています。素晴らしいですね。代表初め、運営の中心メンバーの行動力と熱い想いに感服です。

https://alport-syndrome.jp/

9月には、北京で、国際アルポートワークショップが開催され、日本の患者さん達3名が日本から初めて参加します。第１歩です。世界の患者さんたちの輪が大きく大きくなっています。とても嬉しいです。私も学生連れて、参加します。薬を作りたいという研究者あるいは研究者の卵にとって、患者さんの顔が見える場はとても重要な意味を持ってきます。

https://www.alportsyndromealliance.org/

最新の医療に関する情報やお互いの精神的なサポートや患者会の運営など、世界の患者さん達が共有する場でもあります。

私は、32歳の頃に、米国UCSFに渡り、研究をしている時に、平均寿命が30歳以下で重篤な呼吸器疾患で苦しむ嚢胞性線維症という遺伝病の遺伝子治療プロジェクトチームに入った。それ以来、10年近く、毎年、米国嚢胞性線維症学会に参加していました。毎年毎年、新しい研究成果や医薬品の候補が見つかる過程を目の当たりにし、今や、薬で、60歳くらいまで生活の質を維持できるようになっている。また、42歳くらいで研究を始めた家族性アミロイドポリニューロパチーという遺伝病も肝臓移植（それも十分に受けることができない）しかない時代から、飲み薬や核酸医薬により、生活の質が飛躍的に改善している。上記の２つの遺伝病の薬の開発において、患者会の存在とパワーが大きく貢献していた。アルポート症候群の場合も同様な雰囲気を感じる。遺伝性疾患だからと、全て悲観するのではなく、近い将来、症状をかなり軽くする、発症をかなり遅らせると医療が可能になっていくのだと信じる気持ち、そうこう時代が流れているうちに、再生医療や遺伝子治療（ゲノム編集も含む）が世の中で現実的に応用される時代が必ずやってくる、今、自分が症状出ていても、すでに、腎移植を受けていても、透析を受けていても、次の世代（子孫）は違う時代になっている、一研究者として、そうしたいと強く思うし、患者さんと共に歩んでいくこと、それが重要。